Одно из самых серьезных и разрушительных заболеваний — Хантингтон — впервые удалось успешно лечить, по словам врачей.
Это заболевание, которое является наследственным, постоянно убивает клетки мозга и напоминает комбинацию деменции, паркинсона и бокового амиотрофического склероза. замедлить 75%.
Означает, что прогрессирование заболевания, которое обычно происходило в течение одного года, будет длиться четыре года после лечения, давая пациентам десятилетия «качественная жизнь», сказала профессор Сара Табизи в комментарии BBC News.
Новое лечение-это тип генетической терапии, которая используется во время 12-18 мозга.
Первые симптомы болезни Хантингтона обычно появляются за 30-40 лет и в основном приводят к смерти в течение двух десятилетий — так что раннее лечение может вообще предотвратить симптомы.
Профессор Табизи, директор Центра изучения болезни Хантингтона в Университетском колледже. 75% замедления в клиническом курсе , — говорит она. Другие участники исследования все еще могут идти, хотя ранее они ожидали, что они будут прикошены к креслу на колесах.
Вероятно, будет дорого. Однако это настоящая надежда для людей в основном из сил, которые это болезнь разрушает и разрушает их семьи
. Поколение. Подруга Хлоя и участвовала в исследованиях UCL, чтобы попытаться преодолеть его диагноз. Одна доза лекарств
Сочетает в себе современные технологии генов и угнетение генов. РНК) от ДНК клеток, ответственных за продуцирование мутированного гантинга. Лечение спасает клетки мозга. Трудно передать эмоции словами , — добавил он. Некоторые пациенты имеют воспаление из -за вируса, что вызвало головную боль и путаницу. Эти симптомы либо прошли сами, либо необходимые стероиды.
Профессор Уайлд ожидает терапии« действовать всю жизнь », потому что клетки мозга не восстанавливаются как кровь, кости или кожа. Чтобы подать заявку на получение лицензии в США в первом квартале, чтобы вывести препарат на рынок в этом году. Ожидаемая высокая стоимость препарата не будет доступна для всех.
«Это будет дорого», — говорит профессор Уайльд.
Нет официальной цены. Генетическая терапия, как правило, очень дорого, но ее длительный эффект делает ее относительно доступным. Например, в Соединенном Королевстве NHS финансирует генетическую терапию для пациентов с гемофилией В стоимостью 2,6 млн. Фунтов стерлингов (3,5 миллиона долларов) на человека.
Профессор Табизи говорит, что эта генетическая терапия «только начало» и открывает путь для других методов, которые смогут больше охватывать. Добровольцы, которые приняли участие в тесте и сказали, что «чрезвычайно советы для пациентов и их семей».
Она уже работает с группой молодых людей, которые знают, у которых есть мутированный ген, но все еще не имеет симптомов — это так называемая ноль -стадия.
